Am 4. September veröffentlichte die FDA einen Leitlinienentwurf, der ihre bisherigen Leitlinien zur Verwendung von freiwilligen Patientenpräferenzinformationen (PPI) in Medizinprodukten erheblich überarbeitet und den Fokus von der Vormarktphase auf den gesamten Produktlebenszyklus verlagert.
Die Änderungen im neuen Leitlinienentwurf basieren auf der wachsenden Erfahrung der Behörde mit von der Industrie gesponserten PPI-Studien, einem verbesserten Verständnis des PPI-Studiendesigns und anderen Faktoren. Die FDA erklärte, dass mit der Veröffentlichung dieses Leitlinienentwurfs Überarbeitungen der Leitlinien von 2016 vorgeschlagen werden, um den breiteren Anwendungsbereich des aktuellen Nutzen-Risiko-Paradigmas der FDA widerzuspiegeln, das gegebenenfalls PPI einschließen kann, und um zusätzliche Überlegungen und praktische Ratschläge auf der Grundlage weiterer Erfahrungen bei der Bewertung von Patientenpräferenzen für Produkte bereitzustellen.
Sobald die Leitlinien fertiggestellt sind, werden sie die Leitlinien von 2016 ersetzen, die die FDA seitdem für die Aufnahme von PPI in Anträge auf Zulassung vor dem Inverkehrbringen (PMA), Anträge auf Ausnahmegenehmigung für humanitäre Produkte oder Wiederanträge verwendet hat.
Die FDA wies darauf hin, dass der Leitlinienentwurf bestimmte Bestimmungen des mit der Medizintechnikindustrie ausgehandelten Medical Device User Fee Amendments (MDUFA V)-Abkommens erfüllen wird. Im Rahmen von MDUFA V erklärte sich die Agentur bereit, ihre Kapazitäten zu erweitern und die Ressourcen zu erhöhen, um auf Einreichungen vor dem Inverkehrbringen zu reagieren, die PPI-Daten enthalten, und ihre Leitlinien für 2016 mit praktischen Erkenntnissen zu aktualisieren und häufige Fragen zu PPI zu beantworten. Während die Leitlinien von 2016 einen Abschnitt enthielten, der sich damit befasste, wann und wie der PPI bei der Prüfung vor dem Inverkehrbringen berücksichtigt wird, beschreibt der neue Leitfaden die Umstände, unter denen die Agentur solche Informationen zur Unterstützung ihrer Überprüfungsentscheidungen verwenden wird.
Beispiele für freiwillige Informationen zu Patientenpräferenzen
Der Leitlinienentwurf enthält mehrere Beispiele, darunter eine PPI-Studie, die vom Center for Devices and Radiological Health (CDRH) gesponsert wurde, um das Ausmaß des Risikos zu bewerten, das Patienten bereit sind zu akzeptieren, um die potenziellen Vorteile von Geräten zur Gewichtsreduktion bei Fettleibigkeit auszugleichen. Die Studie verwendete eine ausreichend große Stichprobengröße mit demografischen Daten, die für die US-Bevölkerung repräsentativ sind, und bietet weitere Details, die Sponsoren bei der Gestaltung von PPI-Studien berücksichtigen sollten.
Der Leitfaden enthält auch Beispiele für die Verwendung von PPI-Studien, um zu bestimmen, ob die Produktanzeigen erweitert, die Kennzeichnung aktualisiert und Leistungsschwellenwerte festgelegt werden sollten.
Anwendung und Berücksichtigung von Informationen zu Patientenpräferenzen
In dem Leitlinienentwurf fügte die FDA weitere Details dazu hinzu, wann und wie PPI in Einreichungen vor dem Inverkehrbringen berücksichtigt wird, und bekräftigte, dass sie PPI in allen Phasen des gesamten Produktlebenszyklus (TPLC) eines Produkts berücksichtigen wird. Bei Investigational Device Exemptions (IDEs) wird nicht nur das Risiko-Nutzen-Profil der Patienten berücksichtigt, sondern auch der soziale Nutzen, den die aus der Studie gewonnenen Erkenntnisse bringen können.
„In klinischen Studien können die Präferenzen der Patienten variieren, einschließlich der Ergebnisse, die für bestimmte Patienten am wichtigsten sind, des Risikoniveaus, das sie bereit sind, im Austausch für ein bestimmtes Maß an Nutzen zu akzeptieren, ihrer bevorzugten Behandlungs-/Diagnosemethode (Produkte sind oft eine von mehreren Optionen, die in klinischen Behandlungspfaden in Betracht gezogen werden, die Medikamente oder Operationen umfassen können), und die Bedeutung, die sie dem potenziellen sozialen Nutzen der Studie selbst und der Förderung zukünftiger Behandlungsoptionen für Patienten beimessen“, erklärte die FDA.
Die FDA wies darauf hin, dass sie selbst dann, wenn ein 510(k)-Produkt seine typischen Risiko-Nutzen-Anforderungen nicht erfüllt, dennoch PPI-Studiendaten überprüfen kann, um eine regulatorische Entscheidung bezüglich des Produkts zu treffen.
„In einigen Fällen, obwohl ein Gerät nicht den FDA-Anforderungen entspricht, möchten einige Patienten und Betreuer das Gerät dennoch verwenden“, sagte die Behörde. „Bei Entscheidungen, die Verwaltungs-, Durchsetzungs- und andere Maßnahmen betreffen, beabsichtigt die FDA, die Auswirkungen auf die Patienten zu berücksichtigen, ob Patienten und Betreuer vollständig über die damit verbundenen Vorteile und Risiken informiert sind, sowie die Präferenzen der Patienten für nicht konforme oder nicht konforme Produkte.“
Der Leitlinienentwurf beschreibt auch wichtige Faktoren bei der Gestaltung von PPI-Studien, der Einholung von FDA-Feedback zu PPI-Studienplänen und der Bereitstellung von Ergebnissen sowie verschiedene Methoden zur Erhebung von PPI-Daten.
Ein Anhang enthält einen neuen Abschnitt über die Bestimmung der geeigneten Forschungsmethoden auf der Grundlage des Produkts und seines Verwendungszwecks. Interessengruppen können den Leitlinienentwurf unter der Aktennummer FDA-2015-D-1580 auf www.regulations.gov bis zum 5. November kommentieren. Die Agentur wird am 15. Oktober auch ein Webinar abhalten, um die Leitlinien zu erörtern.
Über Accel
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